nature Medicine：基因疗法新时代，基因编辑如何改变视网膜疾病治疗格局？
科学家开发了一种全新的双腺相关病毒（AAV）载体系统，将优化后的 ABE 递送至视网膜，成功实现了对 ABCA4 突变的高效修复。
2025-01-11
nature：大脑中的“地理决定论”——位置如何重塑神经元的命运
德国马克斯·普朗克生物智能研究所团队通过对斑马鱼视顶盖的突破性解析，揭示神经元竟会因所处空间位置不同，发展出截然不同的“职业特性”和“外形设计”。
2025-02-17
nature：科学家发现人类罕见疾病此前未被识别的遗传决定因素
本文研究进一步弥补了科学家们在基因组发现和临床诊断之间的差距，最终有望帮助更多患者寻找到答案并进行量身定制的护理和治疗。
2025-03-11
nature Metabolism：刘光慧团队等开发延缓骨骼肌衰老的基因疗法
该研究利用灵长类骨骼肌衰老模型，首次揭示了“长寿蛋白” SIRT5 通过促进蛋白激酶 TBK1 的去琥珀酰化修饰，抑制其下游促炎信号通路的激活，从而延缓骨骼肌衰老的新机制。
2025-03-16
nature Medicine：从"控症"到"修髓"——骨髓纤维化治疗迎来新曙光
小鼠实验揭示出惊人的协同效应：联合用药使脾脏缩小幅度提升2.3倍，骨髓纤维化程度降低58%，生存期延长40%。
2025-03-15
nature Methods：精准捕捉分子运动——GETvNA技术引领基因调控研究新方向
这一方法通过将DNA分子垂直附着于石墨烯表面，利用荧光染料与石墨烯间的能量转移效应，成功实现了对数十纳米范围内分子运动的精准追踪。
2024-12-15
nature：转录与翻译的协奏曲！揭示基因表达耦合的新调控模式
研究人员首次在实验室中重建了完整的转录-翻译偶联系统，并利用多色单分子荧光显微镜技术，实时追踪了转录延伸、翻译延伸以及两者之间的耦合。
2024-12-13
nature：专门的巨噬细胞或在机体肌肉运动中扮演着关键角色
通过对小鼠进行研究后，研究人员发现，肌肉纺锤体中有特殊适应能力的巨噬细胞（在人类肌肉中也存在）能直接调节机体的神经活性和肌肉收缩
2024-12-08